La FDA propone un nuevo sistema para aprobar medicamentos

Autoridades federales de salud dieron a conocer este lunes una propuesta orientada a estimular la creación de tratamientos personalizados para personas con enfermedades complejas, incluidas patologías genéticas poco frecuentes que históricamente han sido consideradas poco atractivas desde el punto de vista comercial por la industria farmacéutica.

El borrador de lineamientos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) plantea, de concretarse, una nueva vía regulatoria para terapias diseñadas a la medida, que hasta ahora solo han podido evaluarse en un número muy reducido de pacientes debido a la dificultad de realizar ensayos clínicos amplios. Aunque el anuncio destaca especialmente la edición genética, funcionarios indicaron que el esquema también podría extenderse a otros medicamentos y tratamientos innovadores.

Esta modificación responde a una demanda de larga data de pacientes, investigadores y defensores de personas con enfermedades raras, cuyos padecimientos suelen quedar fuera tanto del modelo de negocio farmacéutico como del sistema tradicional de aprobación de fármacos.

“Eliminaremos obstáculos y aplicaremos flexibilidad regulatoria para impulsar la innovación científica y acercar más tratamientos relevantes a quienes viven con enfermedades raras”, afirmó el comisionado de la FDA, Marty Makary.

El anuncio se produce poco después de que Makary señalara que la agencia dejaría atrás su criterio histórico de exigir dos ensayos clínicos para las revisiones estándar de medicamentos. Este es uno más de varios ajustes recientes en las normas del organismo, algunos de los cuales no han seguido los procedimientos federales habituales para modificar regulaciones. La FDA abrirá un periodo de 60 días para recibir comentarios antes de finalizar la guía.

En años recientes, equipos académicos han demostrado que tecnologías emergentes permiten corregir alteraciones específicas en el ADN de pacientes individuales. Por ejemplo, investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Pensilvania desarrollaron una terapia basada en CRISPR —herramienta de edición genética galardonada con el Nobel— para tratar a un bebé con un trastorno raro que provoca acumulación de amoníaco en la sangre.

Tradicionalmente, la FDA exige que las compañías prueben la seguridad y eficacia de un tratamiento experimental mediante ensayos clínicos comparativos con un grupo de control. Cuanto mayor sea el número de participantes, más sólida es la evidencia. Sin embargo, en enfermedades extremadamente infrecuentes, las empresas suelen carecer de incentivos financieros para invertir los recursos necesarios en estudios que pueden prolongarse durante años.

La nueva vía propuesta establecería un procedimiento estandarizado para autorizar estas terapias experimentales y, de manera clave, permitiría su comercialización.

Actualmente, la agencia ya contempla el llamado “uso compasivo” para pacientes sin alternativas terapéuticas, pero ese mecanismo es complejo y prohíbe que empresas o investigadores obtengan ganancias por tratamientos que no han completado el proceso formal de evaluación.

El nuevo esquema, denominado “mecanismo plausible”, alude a los criterios científicos que deberán cumplirse antes de autorizar una terapia. Según los funcionarios, solo se aplicará a enfermedades bien caracterizadas, en las que exista una base biológica razonable para suponer que la intervención actuará sobre el defecto genético o celular subyacente. Además, los investigadores deberán demostrar que el tratamiento logró corregir o dirigirse con

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