Fármaco experimental proporciona alivio duradero para enfermedad hemorrágica

Más de la mitad de los pacientes con un trastorno hemorrágico poco frecuente y potencialmente grave lograron un beneficio sostenido gracias a un tratamiento experimental basado en anticuerpos, de acuerdo con resultados recientes de ensayos clínicos.

El fármaco ianalumab, un anticuerpo monoclonal, permitió a personas con trombocitopenia inmunitaria (PTI) mantener niveles seguros de plaquetas y evitar episodios graves de sangrado durante al menos un año, según un estudio publicado el 9 de diciembre en The New England Journal of Medicine. Este efecto se observó tras la administración de solo cuatro dosis mensuales.

“Este trabajo demuestra que es posible obtener respuestas prolongadas y duraderas en la PTI sin necesidad de un tratamiento continuo, lo que representa una gran ventaja para los pacientes”, señaló el doctor Adam Cuker, investigador principal y director clínico del Centro de Trastornos de la Sangre de la Universidad de Pensilvania.

La PTI es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunológico destruye las plaquetas, esenciales para la coagulación. Se estima que afecta a unas 50,000 personas en Estados Unidos. La afección puede provocar sangrados anormales en la piel y las mucosas, como hemorragias nasales, sangrado de encías y menstruaciones abundantes, además de moretones frecuentes y cansancio.

El tratamiento inicial suele incluir esteroides. Posteriormente, existen tres medicamentos aprobados por la FDA para la PTI, pero todos requieren el uso continuo de pastillas diarias o inyecciones semanales de por vida. “Si bien contamos con terapias eficaces, no siempre son las mejores opciones para el manejo crónico ni para la calidad de vida a largo plazo”, explicó Cuker.

Ianalumab actúa dirigiéndose a las células del sistema inmunitario responsables de producir los anticuerpos que atacan a las plaquetas. En el ensayo más reciente, participaron 152 personas con PTI, quienes fueron asignadas al azar a recibir una dosis alta, una dosis baja de ianalumab o un placebo.

Los participantes recibieron el tratamiento una vez al mes durante cuatro meses. Además, todos tomaron eltrombopag, un medicamento que estimula la producción de plaquetas, por un periodo de hasta cuatro meses.

Los resultados indicaron que el 54% de los pacientes que recibieron la dosis más alta de ianalumab y cerca del 51% de quienes recibieron la dosis baja lograron mantener recuentos normales de plaquetas durante un año. En contraste, solo el 30% del grupo placebo alcanzó ese resultado.

A los seis meses —dos meses después de la última dosis—, el 62% de los pacientes tratados con la dosis alta presentaban niveles estables de plaquetas, frente al 39% en el grupo placebo.

Actualmente se desarrollan más ensayos clínicos con ianalumab, incluidos estudios en otras enfermedades autoinmunes. Los investigadores continuarán el seguimiento de los participantes para evaluar la duración del beneficio a largo plazo.

“Esperamos comprobar si las respuestas sin tratamiento se mantienen por más tiempo”, comentó Cuker. “Esta investigación abre una nueva etapa de esperanza para las personas con PTI, ya que va más allá de simplemente elevar las plaquetas o reducir el sangrado, y apunta a mejorar la experiencia de vivir con la enfermedad”.

Los autores aclararon que ianalumab aún no cuenta con la aprobación de la FDA para su uso clínico.

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